Анх удаа нэг хүнд зориулсан эм гаргажээ

Ц.Анударь / Гадаад мэдээ

Эрдэмтэд генетикийн гаралтай өвчний эсрэг, зөвхөн нэг хүнд зориулсан эм гаргасан тухай Шинэ Английн Анагаах ухааны сэтгүүл мэдээлжээ. Уг эмийг уух өвчтөнийнх нь нэрээр буюу Миласен гэж нэрлэсэн байна.

Эдүгээ 8 настай Мила Маковек ээж Жулия Витареллогийн хамт Колорадо мужид амьдардаг бөгөөд гурван настай байхад нь анх үхлийн аюултай, мэдрэлийн өвчний шинж тэмдэг илэрч эхэлжээ. Хөдөлгөөнтэй, яриа хөөрөөтэй, сэргэлэн охин хэдхэн жилийн дотор хараа нь муудаж, хөл дээрээ зогсох чадваргүй, бүр толгойгоо ч дааж чадахаа больжээ. Улмаар Мила гуурсаар хооллохоос өөр сонголтгүй болж, өдөрт 30 удаа хүртэл ухаан балартаж, таталт өгдөг болсон гэнэ.

image

2016 он арванхоёрдугаар сард охины онош тодорхой болж, Баттены өвчнөөр өвдсөн нь тогтоогджээ. Уг өвчин нь 12,500 төрөлт тутамд нэг тохиолддог удамшлын гаралтай өвчин юм. Эцэг эхийнх нь аль аль нь мутацид орсон генийг өөртөө тээж, хүүхдэдээ өвлүүлэх эрсдэлтэй байдаг гэнэ (дөрвөн хүүхэд тутмынх нь нэг нь өвчнийг өвлөх магадлалтай). Өөрөөр хэлбэл, хүүхэд мутацид орсон хос генийг өвөлж авснаар Баттены өвчтэй болдог аж. Харин Милагийн тохиолдолд мутацид орсон ген хоёр биш нэг л байсан учраас өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх боломжтой гэж эмч нар үзжээ.

Тимоти Ю тэргүүтэй Бостоны Хүүхдийн эмнэлгийн судлаачдад зөвхөн Милад зориулсан эм гаргах санаа төрсөн ч нэлээд их санхүүжилт шаардлагатай болов. Ингээд Витарелло охиныхоо эмчилгээнд зориулж Mila’s Miracle санг үүсгэн байгуулж, улмаар судалгааны ажилд шаардлагатай 3 сая долларыг хандиваар босгож чаджээ. Тимоти Югийн баг шинэ эмийг гаргаж, олон удаа мэрэгч амьтад дээр туршилт хийсний үр дүнд 2018 оны нэгдүгээр сард албан ёсны лицензийг авч, нэгдүгээр сарын 31-нд Мила шинэ эмээ ууж эхэлсэн байна.

Ховор эмгэгийн үндэсний хүрээлэнгийн зохицуулалт, засгийн газрын асуудал эрхэлсэн дэд ерөнхийлөгч Рейчел Шерийн хэлж буйгаар маш ховор төрлийн 7000 орчим өвчин байдаг бөгөөд тэдгээрийн 90 хувьд нь хүлээн зөвшөөрөгдсөн, албан ёсны эмчилгээ байхгүй гэжээ. Өөрөөр хэлбэл, хэдэн арван мянган хүн Милатай адил нөхцөл байдалд байгаа гэсэн үг билээ. Эрдэмтэд зөвхөн тухайн өвчтөнд зориулж эм гаргах боломжтой байлаа ч энэ нь бэл бэнчинтэй, эсвэл санхүүжилт босгох чадвартай цөөн хэдэн хүнд л нээлттэй гэж үзэж байна.

Мила шинэ эм ууж эхэлснээс хойш хэдэн сарын дотор биеийн байдал нь сайжирч, ухаан балартах, таталт өгөх нь цөөрч, үргэлжлэх хугацаа нь ч богиносжээ. Дахин хэсэг хугацаа өнгөрөхөд Мила өдөрт дээд тал нь зургаан удаа, заримдаа бүр огт таталт өгөхөө больсон байв. Мөн нуруу, хүзүү нь тэгширч, биеэ даадаг болохын зэрэгцээ гуурсаар хооллохын оронд нухашилж бэлтгэсэн хоол, хүнс идэх хэмжээнд хүрчээ. Гэвч энэ эмчилгээ Милаг бүрэн эдгээхгүй гэдгийг охины ээж хүлээн зөвшөөрсөн юм. "Гэвч дараагийн "Мила" долоон настайдаа биш дөрөв, таван настайдаа эмчилгээ хийлгэж эхэлсэн бол ямар үр дүнд хүрэх байсан бол" хэмээн Витарелло асуусан юм.

Эх сурвалж: The New York Times


Сэтгэгдэл

Зочин [64.119.19.32] 2019-10-15 14:01:36

hugjiltei ene ornii irgen bolj tursun n az boljdee.saihan ymaa

Зочин [66.181.161.57] 2019-10-14 23:57:35

Бүрэн эдгэрэх болтугай


2 сэтгэгдэл байна
1000 тэмдэгт оруулах үлдлээ.
Уншигчдын бичсэн сэтгэгдэлд Medee.MN хариуцлага хүлээхгүй болно. Манай сайт ХХЗХ-ны журмын дагуу зүй зохисгүй зарим үг, хэллэгийг хязгаарласан тул Та сэтгэгдэл бичихдээ бусдын эрх ашгийг хүндэтгэн үзнэ үү.
2 сэтгэгдэл байна
Уншигчдын бичсэн сэтгэгдэлд Medee.MN хариуцлага хүлээхгүй болно. Манай сайт ХХЗХ-ны журмын дагуу зүй зохисгүй зарим үг, хэллэгийг хязгаарласан тул Та сэтгэгдэл бичихдээ бусдын эрх ашгийг хүндэтгэн үзнэ үү.